FDA批准白细胞介素21为治疗进展期黑色素瘤的孤儿药(Orphan drug)

    FDA批准白细胞介素21(IL-21，ZymoGenetics生产)为治疗进展期和侵袭性黑色素瘤的孤儿药(Orphan drug)。

    IL-21受体最初是通过应用基于细胞因子受体结构相似性的计算机运算系统从DNA序列数据库中筛出的。似乎它可在骨髓细胞和循环血中特定的B细胞、T细胞和自然杀伤细胞亚群中表达。随后，IL-21通过了受体活性鉴定，并被发现与已批准用于许多癌症治疗的IL-2具有结构相似性。

    FDA批准其为孤儿药(Orphan drug)的依据是，动物实验证实其细胞因子活性可增强自然杀伤细胞和疾病特异性细胞毒性T细胞的活性，进而抑制肿瘤的生长并显著减少转移的发生。

    目前，IL-21在黑色素瘤和肾细胞癌中作用的1b期临床试验正在进行中。